Lidstvo trpí množstvím chorob, na některé z nich existují léky, mnohé však zatím léčit nedokážeme. Používaná léčiva navíc nejsou nutně dokonalá: některá by mohla mít vyšší účinnost, jiná zase mírnější nebo ideálně žádné vedlejší účinky. Není proto překvapením, že vývoj nových léků je nesmírně živou oblastí výzkumu, ať už v akademickém prostředí nebo ve farmaceutických firmách.
Jedná se však o náročný, komplexní a multidisciplinární obor. Od počátečních studií přes syntézu a testování až po uvedení nového léku na trh běžně uteče více než deset let. Superpočítače hrají v tomto procesu stále významnější roli. Použití výpočetních metod umožňuje zásadně snížit množství potenciálních kandidátů na nové léčivo, což vede k obrovským úsporám času a finančních prostředků. Slovo „snížit“ je použito úmyslně, protože není v současnosti – a asi ani v blízké budoucnosti – možné přímo určit nejlepšího kandidáta výhradně použitím výpočetní techniky. Hlavním důvodem je komplexnost interakce chemické látky s lidským organismem. Kandidát na léčivo musí být nejen účinný v zapojení se do mechanismu cílového onemocnění, ale musí mít i co nejméně a současně mírnější vedlejší účinky, musí být chemicky a metabolicky stabilní, nesmí být toxický (včetně svých možných metabolitů) a musí mít řadu dalších specifických vlastností, jakými jsou například rozpustnost, schopnost přechodu příslušnými buněčnými membránami apod.
Asi nejběžnější postup při návrhu nového léku je následující: v prvním kroku se identifikuje „biologický cíl“ související s daným onemocněním. Takovým cílem obvykle bývá proteinový receptor, enzym nebo nukleová kyselina, která hraje kritickou roli ve vzniku nebo průběhu onemocnění, respektive v přežití patogenu v organismu (např. viru nebo bakterie). Léčivo, které se často v této souvislosti nazývá také „ligand“, je většinou malá (desítky atomů) organická molekula schopná vazby na biologický cíl (např. mechanismem zámek-klíč). Navázáním se na cílovou biomolekulu, ať už reverzibilním (vratným) nebo ireverzibilním (nevratným) způsobem, dochází k očekávané změně její biologické funkce. Molekula se může přímo navázat na aktivní místo enzymu, čímž sníží jeho aktivitu. Může však také blokovat nebo aktivovat proteinový receptor či iontový kanál.
Hlavním úkolem počítačů při návrhu nového léku je kvantitativně popsat vazbu ligandu a cílové molekuly. Spektrum výpočetních metod, které jsou pro tento účel použitelné, je velmi široké. Metody se liší hlavně mírou empirismu (tj. nedostatkem rigorózního, teoretického, fyzikálního nebo chemického základu), ale také výkonností (tj. náročností, tedy i rychlostí výpočtu). Přesnost a výkonnost metody je naneštěstí nepřímo úměrná.
Výkonné – avšak empirické – metody se používají pro rychlé prohledání obrovských databází existujících chemických sloučenin nebo molekul, které lze z těchto sloučenin získat jednoduchou syntézou. Základem těchto metod jsou empirické vztahy s množstvím parametrů nebo, v současnosti obzvláště populární, strojové učení a umělá inteligence (neuronové sítě) – trénované na stávajících datech. Opakem tohoto přístupu je skupina metod, které stojí na pevných teoretických základech: kvantové chemii a statistické termodynamice. Se zvyšováním výkonu superpočítačů, jakož i s pokroky v teorii, bude možné tyto metody aplikovat na modelování všech aspektů interakce ligandu a proteinu, což posune možnosti počítačového návrhu nových léčiv na podstatně vyšší úroveň.
